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Gentherapie gegen Mukoviszidose

Wissenschaftler der University of California sind laut eigenen Angaben der Entwicklung einer Gentherapie gegen Mukoviszidose (CF) einen Schritt näher gekommen.

In Labortests gelang es dem veränderten Virus, erfolgreich ein neues Gen freizusetzen, das das für die Krankheit verantwortliche geschädigte Gen ersetzen kann. In der Folge konnte die Lungenkrankheit nicht mehr nachgewiesen werden. Frühere Versuche wurden durch das Immunsystem behindert. Dieses entsorgte das Virus, bevor es seine Aufgabe erfüllen konnte. Details der Studie wurden in den Proceedings of the National Academy of Sciences veröffentlicht.

Die Wissenschaftler hoffen nun, dass die Gentherapie in Zukunft eine Heilung der Mukoviszidose durch das Ersetzen des CF-Gens ermöglichen wird. Dieses Gen beeinträchtigt oder zerstört das Protein CFTR. Um das neue, gesunde Gen in die Zellen zu transportieren, setzen die Wissenschaftler ein harmloses Virus ein. Dem Team um David Schaffer ist es gemeinsam mit Kollegen der University of Iowa gelungen, das Virus leichter in die Lungenzellen gelangen zu lassen. Ein adeno-assoziiertes Virus wurde so verändert, dass es zwei bestimmte Eigenschaften erhielt: Die Fähigkeit, sich an verschiedene Rezeptoren anzubinden, oder an einen der reichlicher auf der Oberfläche der Lunge vorhandenen. Die Wissenschaftler planen derzeit, den neuen Behandlungsansatz weiter zu testen und das Virus für die Behandlung anderer Krankheiten wie Alzheimer zu adaptieren.

Obwohl die Gentherapie immer noch in den Kinderschuhen steckt, wurde sie bereits mit einigem Erfolg bei Krankheiten wie Hämophilie eingesetzt. Wissenschaftler des UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium http://www.cfgenetherapy.org.uk planen laut BBC, die ersten umfangreichen Tests mit Mukoviszidose-Patienten in diesem Jahr zu starten. Allein in Großbritannien leiden rund 8.000 Menschen an dieser Krankheit. Einer von 25 Menschen ist ein Träger. Bestehende Behandlungsansätze können nur die Symptome mildern. Die Lebenserwartung der Betroffenen ist gering. Die meisten sterben vor dem 40. Lebensjahr.

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