Augenkrankheit Achromatopsie erstmals im Tierversuch geheilt

Ursache des Augenleidens ist ein genetischer Defekt, der in der Netzhaut zum Ausfall bestimmter Lichtrezeptoren führt. Diese Sehzapfen ermöglichen das Farbsehen sowie das scharfe Sehen bei Tag. Achromatopsie-Patienten besitzen von Geburt an keine funktionsfähigen Zapfen. Ursache sind Mutationen in bestimmten Genen, die den Ausfall eines wichtigen Ionenkanals verursachen.

Die Münchner Forscher um Martin Biel stellten den fehlenden Kanal in den Zapfen der Netzhaut von Mäusen wieder her. Dazu schleusten sie mit Viruspartikeln als Ersatz für den defekten DNS-Abschnitt eine korrekte Genkopie in die Zielzellen. Wie die Wissenschaftler im Fachblatt “Molecular Therapy” berichten, erlangten die Tiere ihre Sehfähigkeit wieder.

“Noch können wir nicht beurteilen, ob entsprechende Behandlungsansätze langfristig auch beim Menschen erfolgreich sein werden”, sagt Biel. “Unsere Ergebnisse haben jedoch ohne Zweifel großes Potential für die Behandlung genetischer Formen der Blindheit.”